Kalydeco ook in Nederland vergoed

De meeste mensen die de cf- wereld een beetje bijhouden zullen het al wel gelezen hebben: afgelopen week is er een doorbraak geweest voor een deel van de patiënten! Kalydeco, een nieuw medicijn dat sinds een jaar of vijf in the picture is, wordt vanaf 1 juni ook in Nederland vergoed.

Wat is Kalydeco?

Kalydeco is het allereerste medicijn voor mensen met taaislijmziekte dat de ziekte bij de bron aanpakt, de niet-werkende eiwitkanaaltjes. Het werkt voor patiënten met een mutatie klasse 3, waarbij de eiwitkanaaltjes niet werken doordat ze niet open staan. Het middel zorgt ervoor dat deze blokkade verdwijnt en de cel weer functioneert zoals de bedoeling is.

Resultaten bij taaislijmziekte

Doordat Kalydeco de ziekte bij de oorzaak aanpakt zijn de resultaten enigzins bizar. Het slijm waar je als cf-patiënt zo tegenaan hoest, wordt opeens dunner en komt los. Neusholtes beginnen te lopen en alles wordt als het ware schoongemaakt. Er zijn meerdere blogs op internet te vinden van mensen die het middel mogen uitproberen, allemaal even verbluffend. De bluemagicpill is hier een goed voorbeeld van.

Problemen met de zorgverzekeraar

Dat het medicijn een tijdje op zich heeft laten wachten heeft niet alleen met alle onderzoeken te maken, het is ook gewoon onwijs duur. Het werkt maar voor een bepaald gedeelte van de cf-populatie, ongeveer 3000 mensen over de hele wereld vallen hieronder. Om al het onderzoek er wel uit te krijgen, betekent dit dat het zo’n twee ton per jaar per patiënt gaat kosten. Niet echt een feestje dus. Dit is bijvoorbeeld een reden waarom het in Australië niet vergoed wordt, de verzekeringen zien het niet zitten. Gelukkig was in Nederland het advies van het Europese Committee for Medicinal Products for Human Use positief en is er besloten het wel te vergoeden.

Overige mutaties

Helaas, zoals eerder al genoemd, werkt niet wondermiddeltje niet bij iedereen met taaislijmziekte. Er zijn 2000 verschillende soorten mutaties, die in vijf klassen te rangschikken zijn. Voor de overige klassen is dit dus alleen nog maar iets om naar uit te kijken. Gelukkig is er momenteel heel veel onderzoek bezig. Twee maanden geleden stond deze Nederlandse moeder in de spotlight omdat ze een mengsel van supplementen had gevonden dat voor haar zoon de eiwitkanaaltjes normaal liet functioneren. Experimenten met deze supplementen en eventuele toevoegingen zijn al een grote sprong in de ontwikkeling van medicijnen. Ze geven aan dat hetzelfde bereikt kan worden voor cf- patiënten met andere mutatie klassen.

Alle nieuwtjes, blogs, winacties en tips altijd als eerste in je mailbox? Schrijf je hier dan in voor onze Airmagazine nieuwsbrief.

Posted by Sarah on juni 1 2015. Filed under Health, Health news. You can follow any responses to this entry through the RSS 2.0. You can leave a response or trackback to this entry